中山大学黄军就团队精准“化学手术”, 遗传病不再遗传下一代？

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今日，BBC道了我国中山大学生命科学学院黄军就团队对人类胚胎细胞进行的精准“化学手术”，他们去除了乙型地中海型贫血致病基因，堪称世界首创。研究团队表示，有朝一日，这项技术将能够用于治疗众多遗传性疾病。

新的突破

胚胎细胞由实验室通过克隆技术培养，原取自乙型地中海型贫血患者的组织。研究人员从30亿个遗传密码中将“问题基因”予以修正。当然，胚胎细胞并没有被移植到人体中。

这项实验能够改变DNA中的四种碱基的基本构造，即腺嘌呤（A）、鸟嘌呤（G），胞嘧啶嘧啶（C）和胸腺嘧啶（T）。要知道，构建并运行人体的指令均来自于这些碱基的组合。

乙型地中海型贫血是一种对生命具有潜在威胁的血液病症，它源于基因代码中单一碱基的点突变。不过在黄军就团队的“手术”中，他们首先对DNA进行扫描，然后将出现问题的G改造成A，从而修正了错误。

无疑，黄军就教授团队是第一个通过碱基编辑系统证实了在人类胚胎中治愈遗传疾病可行性的团队。这项研究为治疗病患，预防新生儿患有乙型地中海型贫血，甚至其他遗传性疾病打开了新的窗口。

基因学革命

碱基编辑可谓基因编辑技术CRISPR的进一步拓展。CRISPR首先对DNA进行破坏，当身体尝试修复时，会使一系列基因指令失效。同时，这也是引入新遗传信息的机会。碱基编辑则将DNA中的碱基进行转换。

哈佛大学从事此项研究的DavidLiu教授将这种方法称为“化学手术”。他指出，这项技术更为有效，且比CRISPR的副作用更小。“在人类已知的遗传变异病症中，大约有三分之二为点突变。所以碱基编辑有能力直接进行修正，或者根据研究需要，复制出很多的致病突变。”